Genų redagavimas artėja prie naujo etapo: Nobelio laureatė atskleidė, kas gali pakeisti mediciną

CRISPR genų redagavimas prieš dešimtmetį buvo pristatytas kaip technologija, kuri netrukus išgydys sunkiausias genetines ligas. Tačiau net ir šios srities pradininkė, Nobelio premijos laureatė Jennifer Doudna, pripažįsta: pažanga į kliniką eina lėčiau ir sudėtingiau, nei žadėta.

Doudna, Kalifornijos Berkeley universiteto profesorė, padėjusi paversti CRISPR galingu DNR keitimo įrankiu, šiandien didžiąją laiko dalį skiria ne tik mokslui, bet ir bandymams išversti laboratorinius atradimus į realius gydymo būdus.

CRISPR pažadai ir pirmieji pacientai

CRISPR sistema kilo iš bakterijų imuninės sistemos, kurioje vadinamosios Cas9 baltymų „žirklės“ kartu su nukreipiančia RNR atpažįsta ir perkerpa įsibrovusio viruso DNR. Doudna su kolegomis parodė, kad tą „GPS“ galima perprogramuoti į bet kurią DNR vietą, įskaitant žmogaus ląsteles.

Šiandien jau yra realių pacientų istorijų. Viena jų – sunkia pjautuvinės anemijos forma sirgusi amerikietė Victoria Gray, kuri po CRISPR pagrindu sukurto gydymo atsisveikino su skausmingomis krizėmis. Kitas pavyzdys – kūdikis KJ, Filadelfijos vaikų ligoninėje gavęs jam vienam pritaikytą genų terapiją dėl retos medžiagų apykaitos ligos.

Pasak Doudnos, tokie atvejai atskleidžia, kas įmanoma, tačiau kol kas tokios terapijos kainuoja šimtus tūkstančių eurų ir remiasi sudėtingomis akademinių centrų, fondų ir pramonės partnerių schemomis.

Didžiausias iššūkis – ne žirklės, o pristatymas

Mokslininkė pabrėžia, kad pagrindiniai CRISPR ribojimai šiandien susiję ne su pačiu redagavimo tikslumu, o su tuo, kaip šiuos molekulinius įrankius saugiai pristatyti į reikiamas organizmo ląsteles. Dažnai tenka iš paciento išimti ląsteles, jas redaguoti laboratorijoje ir vėl transplantuoti atgal.

„Galutinis tikslas – vadinamosios in vivo terapijos, kai CRISPR molekulės suveikia tiesiai paciento kūne ir tiksliai ten, kur reikia“, – sako Doudna. Jos vertinimu, per artimiausius trejus metus galima tikėtis naujų proveržių ir pigesnių, plačiau prieinamų gydymų, ypač retoms ligoms.

Dirbtinis intelektas: pagalbininkas, bet ne stebukladarys

Pastaraisiais metais žadama, kad dirbtinis intelektas per kelias dienas sukurs vaistus nuo vėžio ar kitų ligų. Doudna į tokius pažadus žiūri santūriai ir primena, kad biologija yra nepaprastai sudėtinga sistema, kurios neįmanoma iki galo „peržaisti“ kompiuteriuose.

Jos teigimu, DI jau gali pagreitinti duomenų analizę, padėti prognozuoti, kuriose DNR vietose CRISPR veiks tiksliausiai, ar padėti atrinkti potencialius vaistų junginius. Tačiau tikri proveržiai vis dar priklauso nuo žmonių kūrybiškumo, eksperimentų ir ilgo testavimo.

„Nematau, kad pokalbių robotai patys kurtų visiškai naujas idėjas, kurių niekas anksčiau nebuvo sugalvojęs“, – sako Doudna ir priduria, kad net ir labai išmanūs algoritmai nepanaikins būtinybės atlikti bandymus su ląstelėmis, gyvūnais ir, galiausiai, žmonėmis.

Vis dėlto ji išlieka optimistiška: atsakingai naudojamas CRISPR ir DI gali atverti kelią tūkstančiams pacientų, kuriems šiandien nėra veiksmingo gydymo. Klausimas tik, ar visuomenė, politika ir finansavimas suspės paskui šias technologijas.