Medicinos stebuklas ar nauja realybė? Vokietijos medikai viena procedūra įveikė net 3 autoimunines ligas
Vokietijoje gydyta 47 metų pacientė, sirgusi net trimis autoimuninėmis ligomis, po eksperimentinio gydymo pasiekė visišką remisiją. Medikai teigia, kad taikyta terapija iš esmės „perstatė“ jos imuninės sistemos veikimą.
Iki gydymo moteriai kasdien buvo reikalingi kraujo perpylimai, nes dvi iš ligų tiesiogiai pažeidė kraujo ląsteles. Be to, siekiant sumažinti trombų riziką, ji reguliariai vartojo kraują skystinančius vaistus. Per daugiau nei dešimtmetį pacientei buvo išbandyti devyni skirtingi gydymo būdai, tačiau ilgalaikio efekto pasiekti nepavyko.
Galiausiai jai buvo pritaikyta CAR-T ląstelių terapija. Šis metodas paremtas tuo, kad iš paciento paimamos imuninės ląstelės, laboratorijoje jos modifikuojamos taip, kad geriau atpažintų konkretų taikinį, o vėliau grąžinamos atgal į organizmą.
„Gydymas buvo itin efektyvus – vienu metu pavyko atsikratyti visų trijų autoimuninių būklių“, – teigė Erlangeno universitetinės ligoninės hematologas Fabian Müller. „Po daugiau nei dešimtmetį trukusios ligos pacientė dabar yra remisijoje be gydymo ir gali grįžti prie beveik įprasto gyvenimo. Ši terapija reikšmingai pagerino jos gyvenimo kokybę.“
Pagrindinė pacientės diagnozė buvo autoimuninė hemolizinė anemija – reta liga, kai imuninė sistema pradeda naikinti raudonuosius kraujo kūnelius. Vėliau jai nustatyti dar du susiję sutrikimai: antifosfolipidinių antikūnų sindromas, galintis sukelti kraujo krešulių formavimąsi, ir imuninė trombocitopenija, kai imuninės ląstelės puola trombocitus.
Mokslininkai įtarė, kad šių problemų šaltinis – išsiderinę B limfocitai, kurie gamina antikūnus ir gali „nukreipti“ imuninę sistemą prieš sveikus audinius. Todėl komanda iš pacientės išskyrė T limfocitus ir juos suprogramavo atakuoti CD19 baltymą – jis yra B limfocitų paviršiuje. Modifikuotos ląstelės buvo suleistos atgal į kraują, kur galėjo sunaikinti netinkamai veikiančius B limfocitus.
Pagerėjimas, pasak gydytojų, prasidėjo beveik iškart po vienos CAR-T ląstelių infuzijos. Praėjus 7 dienoms pacientei nebereikėjo kraujo perpylimų, o išrašius iš ligoninės 10 dieną ji, kaip nurodoma tyrimo aprašyme, greitai atgavo fizines jėgas ir galėjo grįžti prie kasdienės veiklos.
25 dieną biologiniai rodikliai parodė visišką remisiją. Hemoglobino kiekis, anksčiau buvęs smarkiai sumažėjęs, sugrįžo į normą, o trombocitų skaičius stabilizavosi. Taip pat sumažėjo antikūnų, siejamų su trombų formavimusi, ir galiausiai jie tapo nebeaptinkami.
„Po daugiau nei 10 metų trukusios ligos kraujo rodikliai normalizavosi vos per kelias savaites. Atsako greitis ir gylis buvo stulbinantys“, – sakė F. Müller.
Praėjus 322 dienoms, pacientės B limfocitai pradėjo atsikurti, tačiau beveik visi jie buvo vadinamieji „naivūs“ – neturintys imuninės atminties, todėl, kaip pabrėžia tyrėjai, jie nebuvo linkę vėl atakuoti sveikų ląstelių. Maždaug tuo pačiu metu moteris galėjo nutraukti vaistus nuo krešulių, ir naujų trombų požymių nefiksuota. Kito neigiamo šalutinio poveikio komanda taip pat nepastebėjo.
Nors kai kurie rodikliai išlieka šiek tiek padidėję, tyrėjų vertinimu, tai gali būti ankstesnių, daugelį metų taikytų gydymų pasekmė.
Mokslininkai pabrėžia, kad vienas klinikinis atvejis dar neleidžia daryti išvadų, jog terapija veiks visiems pacientams, tačiau rezultatai vertinami kaip labai daug žadantys. Reikalingi tolesni kontroliuojami klinikiniai tyrimai.
„Manome, kad CAR-T terapijos taikymas ankstesnėse sunkios autoimuninės ligos stadijose galėtų padėti išvengti komplikacijų, atsirandančių po metų neveiksmingų gydymų“, – teigė F. Müller. „Jeigu įsikištume anksčiau, galėtume sustabdyti ligos procesą, išvengti organų pažeidimų ir sugrąžinti žmonėms jų gyvenimą.“
Tyrimo rezultatai publikuoti žurnale Med.
